Em um dos avanços mais promissores da medicina genética recente, uma terapia experimental baseada em edição de genes reduziu pela metade os níveis de colesterol em humanos.
O estudo, conduzido pela empresa suíça Crispr Therapeutics e divulgado pela Wired, testou uma infusão única projetada para desativar o gene ANGPTL3, localizado no fígado, que é uma mutação rara nesse gene é naturalmente associada à proteção contra doenças cardíacas.
Um corte radical nos níveis de gordura no sangue
Nos participantes que receberam a dose mais alta, a redução média do “mau” colesterol (LDL) e dos triglicerídeos foi de 50% em apenas duas semanas, com efeitos mantidos por ao menos 60 dias, segundo os resultados apresentados na reunião anual da American Heart Association e publicados no New England Journal of Medicine.
“Provavelmente este será um dos maiores marcos na trajetória da Crispr na medicina”, disse Samarth Kulkarni, CEO da Crispr Therapeutics, à Wired. A empresa já é responsável pelo Casgevy, o único tratamento de edição genética aprovado no mercado, usado contra anemia falciforme e beta-talassemia.
O ensaio clínico de Fase 1 foi realizado no Reino Unido, Austrália e Nova Zelândia com 15 voluntários de 31 a 68 anos que sofriam de níveis descontrolados de colesterol e triglicerídeos. Em média, a infusão — administrada em cerca de duas horas e meia — foi bem tolerada. Três pessoas relataram efeitos leves, como náusea e dor nas costas, e apenas uma apresentou aumento temporário de enzimas hepáticas.
Da terapia genética à revolução cardiovascular
Os pesquisadores esperam que uma única infusão seja suficiente para manter o efeito por anos — ou até permanentemente —, eliminando a necessidade de medicamentos diários. Um novo estudo de Fase 2, com amostra ampliada, deve começar em 2026.
Se os resultados se confirmarem, a técnica poderá transformar o tratamento de doenças cardiovasculares, que afetam milhões de pessoas no mundo. “Esta é uma revolução em andamento”, afirmou Steven Nissen, do Cleveland Clinic, que validou de forma independente os resultados do estudo.
O avanço reforça a ambição da Crispr de aplicar a edição genética não apenas a doenças raras, mas também às mais comuns, como o colesterol alto, um dos principais fatores de risco para infarto e AVC.
